NV01-A02 최적의 다중 신경전달물질 수용체(도파민, 세로토닌)에 one digit nM 결합능 보유하고 있으며 향정신성의약품의 임상 효능에 근거한 자폐스펙트럼장애 치료제 후보물질이다.
2종 이상의 자폐동물모델 효력평가를 통해 핵심 증상인 사회성과 반복적 강박행동 치료효과와 다양한 동반증상인 과잉행동, 불안 및 충동행동 개선효과를 확인했다.
국내, 일본 특허등록 완료, 개별국(미국, 유럽, 중국) 특허 출원 진행중이며, 미국 FDA로부터 취약X증후군 희귀의약품 지정 승인을 받은바 있다.
국내 임상2상시험 IND 승인이 완료되었으며 임상시험기관(3차병원 7기관)을 통해 임상시험 진행 예정이다.

자폐스펙트럼장애는 신경질환 중 유일하게 치료제가 없다. 이 때문에 NV01-A02는 독점적 지위를 선점해 의약 시장에 혁명적 변화를 가져오는 First-in-disease 치료 후보물질로 기대감이 높다. NV01-A02는 효능을 높이기 위해 많은 실험 단계를 거치고 있다. 특히, 단일 소분자화합물로 사회성개선 관련 복수 신경전달물질을 저농도 다중조절해 단일 타깃 저효능과 부작용을 극복하였다. 앞으로는 위장관장애 및 수면장애등 동반증상 활용 환자층화 및 임상바이오마커 활용을 통해 임상 성공가능성 증대 전략을 세우고 있다.

NV01-A02 글로벌 기술이전을 통해 자체개발 자폐증 신약의 기술성 입증과 CDRO사업 및 전자약 매출을 통한 현금흐름 창출로 상업성을 입증하며, 2027년 상반기 기술성상장특례 코스닥 상장을 목표로 하고 있다.

2025년
- ASD 국내임상2상시험 및 글로벌 FXS 임상2상시험 완료

2026년
- 글로벌 제약사 대상 기술 이전

- 뇌신경질환(신경, 정신 및 신경 발달)에 대한 동물모델 및 효능평가, 기전연구 및 국내 유일 부작용, 중독 검증 플랫폼을 구축
- 치료제 후보발굴 및 비임상 연구 컨설팅, 후보물질의 비임상 효능 및 안전성 평가 서비스 수행
- 글로벌 CRO기업과 뇌질환 효능평가 업무제휴 협의 및 해외진출 진행